Abordaje terapéutico y carga de la enfermedad
El principal objetivo del tratamiento de la HPN debe de ser reducir la hemólisis y minimizar el riesgo de complicaciones dado el impacto sistémico de la enfermedad1
A pesar de los tratamientos actuales, las manifestaciones clínicas de la HPN pueden persistir2,3
Algunos pacientes siguen experimentando anemia, fatiga, necesidad de transfusiones, y deterioro de su calidad de vida, a pesar del tratamiento con inhibidores de C54 .
Los niveles de Hb > 12 g/dL en mujeres y > 13 g/dL en hombres se consideran normales5.
Los niveles de hemoglobina sistemáticamente por debajo de 12 g/dL a lo largo del tiempo pueden significar que la HPN no está bien controlada6.
Hasta el 82% de los pacientes con HPN tratados con inhibidores de C5 no alcanzan niveles normales de hemoglobina y siguen presentando anemia*7.
Hasta el 39% de los pacientes con HPN siguen dependiendo de las transfusiones debido a la hemólisis continua, que causa una anemia persistente8.
El 75%-89% de los pacientes con HPN tratados con inhibidores de C5 padecen fatiga, el síntoma considerado como más discapacitante en esta enfermedad** 3,9.
Los síntomas de la HPN pueden tener un impacto negativo en la calidad de vida de los pacientes3.
La anemia persistente puede atribuirse a diversos factores:
La causa principal es la aparición de HEV (presente en hasta el 50% de los pacientes) como consecuencia de la inhibición del complemento terminal10-13.
HIV residual farmacocinética o farmacodinámica por una inhibición incompleta o subóptima de C5, que puede provocar episodios agudos de hemólisis14.
Las infecciones o la inflamación provocan una fuerte activación del complemento y pueden causar hemólisis en brecha14.
El fallo de la médula ósea también está implicado en la hemólisis15.
Una mejora en los niveles de hemoglobina se asocia con mejoras significativas en la fatiga, lo que a su vez se asocia con una mejora de la función física, emocional y bienestar general16.
Los pacientes continúan experimentando una carga considerable de la enfermedad4
Los pacientes tratados con inhibidores de C5 padecen las consecuencias asociadas a la necesidad de infusiones continuas de los tratamientos4:
Teniendo que adaptar su vida alrededor de las infusiones4.
La programación continua de infusiones afecta a la vida personal y laboral de los pacientes y reduce significativamente su calidad de vida4.
*Estudio retrospectivo en vida real que describe patrones de tratamiento y cambios en los resultados de monitorización hematológica en pacientes en EEUU tratados con inhibidores de C5. El 50-82% de los pacientes continuaban anémicos a los 12 meses, con niveles de Hb por debajo del límite normal (12 g/dL).
**Estudio transversal que encuestó a 122 pacientes en EE.UU. en tratamiento para la HPN con anticuerpos monoclonales dirigidos a C5, eculizumab o ravulizumab. EL síntoma más común reportado fue la fatiga (eculizumab: 88,6%; n=31/35; ravulizumab: 74,4%; n=65/87).
EE.UU: Estados Unidos; HPN: hemoglobinuria paroxística nocturna; LDH: lactato deshidrogenasa.
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